NUTSEN – Neue Therapien bei Seltenen Erkran­kungen am Beispiel der NMOSD

Projekt­be­schreibung

In Deutschland leiden rund vier Millionen Menschen an einer Seltenen Erkrankung. Die Neuromyelitis-​optica-Spektrum-Erkrankung (NMOSD) gehört mit 2.000 bis 3.000 Betroffenen dazu; dabei kommt es zu autoimmun ausgelösten Entzün­dungen des zentralen Nerven­systems und nachfolgend zu Schäden insbesondere an Sehnerv oder Rückenmark. Wie viele Seltene Erkran­kungen wurde auch NMOSD lange Zeit mit verschiedenen Medika­menten behandelt, die nicht ausdrücklich für diese Erkrankung zugelassen waren (Off-​Label-Use, OLU). Seit 2020 gibt es einige für die Behandlung von NMOSD zugelassene Medikamente.

Im Projekt NUTSEN untersucht das Forschungsteam, ob diese neuen Medikamente im Vergleich zum OLU die medizi­nische Versor­gungs­si­tuation verändert haben. Außerdem prüfen die Forschenden, wie sich die Verwendung der neuen Medikamente gesund­heits­öko­nomisch auswirkt und verwerten dazu Daten des Wissen­schaft­lichen Instituts der Allgemeinen Ortskran­kenkasse (AOK) zu Versicherten mit NMOSD. Diese enthalten beispielsweise Angaben zu Kosten, Inanspruchnahme stationärer und ambulanter Leistungen, Medika­menten, weiteren Erkran­kungen, Heilmitteln sowie zur Arbeits­un­fä­higkeit. Zudem nutzen die Forschenden das Register der Neuromyelitis optica Studien­gruppe (NEMOS) mit klinischen Daten von 750 Betroffenen. Das NEMOS-​Register enthält Daten über die Versorgung und die Kosten bei NMOSD im zeitlichen Verlauf von 2015 bis 2025 und in Abhängigkeit von der Therapieform. Mittels des Propensity Score Matching, einem Analyse­ver­fahren zur Abschätzung von Kausal­zu­sam­men­hängen, vergleichen sie den Nutzen der neuen Medikamente gegenüber OLU. Durch Befragungen von Betroffenen und deren Bezugs­personen werden Therapie­zu­frie­denheit, -last und ungedeckte Bedarfe erfasst. Des Weiteren befragt das NUTSEN-​Team die behandelnden Ärztinnen und Ärzte nach ihren Gründen für Therapie­ent­schei­dungen für On- oder Off-​Label-Use. Das Projekt wird für drei Jahre mit insgesamt ca. 1,5 Millionen Euro gefördert.

Im Erfolgsfall ermöglichen die Ergebnisse des Projekts nicht nur NMOSD-​Erkrankte gezielter zu therapieren, sondern dienen auch als Modell für Untersu­chungen von weiteren Seltenen Erkran­kungen, bei denen ein Wechsel von OLU zu krankheits­spe­zifisch zugelassenen Medika­menten bevorsteht.

Konsor­ti­al­partner

Charité – Univer­si­täts­medizin Berlin, Heinrich-​Heine-Universität Düsseldorf, Medizi­nische Hochschule Hannover, Technische Universität Dresden

Themenfeld: Arznei­mit­tel­therapie: Auswir­kungen des Wechsels von Best Supportive Care (BSC) oder Off-​Label-Use (OLU) hin zu indika­ti­ons­spe­zifisch zugelassenen Arznei­mitteln

Sitz des Antrag­stellers: Bayern

Laufzeit: 01/2024 – 12/2026

Status: laufend

Förder­kenn­zeichen: 01VSF23040

Kontakt

Prof. Dr. Achim Berthele
Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München
Klinik und Poliklinik für Neurologie
Ismaninger Straße 22
81675 München
+49 89 4140 4673
Achim.berthele@tum.de